来源:中国医药报 时间:2013-07-11 13:20:35 热度:662
本报讯 由葛兰素史克和Prosensa开发的用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的反义寡核苷酸药物,近日被美国食品药品管理局(FDA)授予“突破性疗法”资格。葛兰素史克这个名为Drisapersen(之前被称为GSK2402968/PRO051)的药物,目前处于后期临床研究阶段,用于患杜氏肌营养不良症男性患儿的治疗,这类患者肌营养不良蛋白基因发生突变,适合用该药物进行治疗。
杜氏肌营养不良症的特点是终生的肌细胞渐进性破坏,全球每3500名男孩中就会有1人受此影响。
FDA授予Drisapersen“突破性治疗药物”资格基于由53名患者参与的Ⅱ期临床研究结果。该研究显示,服用Drisapersen的男孩与服用安慰剂的男孩相比,行走能力增强并保持了48周。
“突破性疗法”资格的批准旨在加快药物的开发及新药的审评,可以允许临床试验的受试者例数较少,以及在申办者与FDA之间建立更高水平的对话。(郑湘)
(责任编辑:秋彤)
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