□ 本报记者  张  旭

　　日前，从江苏豪森药业股份有限公司传来消息，该公司自主研发的超级抗生素国产替加环素“泽坦”在获得新药证书和生产批准文号后，将于近日在国内上市。这是继新一代小分子靶向抗癌新药“埃克替尼”、抗炎化学新药“艾瑞昔布”、抗类风湿关节炎新药“艾拉莫德”等多个中国品牌的自主创新药物成功上市后，中国本土药企在新药研发领域取得的又一丰硕成果。
　　“目前，亚洲正逐步成为全球药物战略开发的新前沿，这使得中国在药物创新领域迎来重大机遇。”昆泰公司亚洲区副总裁、首席医务官兼药品开发总监Amar Kureishi先生表示。
　　机遇当前，本土企业如何把握？
　　亚洲机遇来临
　　Amar Kureishi表示，过去50年中，全球医药研发主要集中在美国，尤其是很多新药研发，一直是以美国为代表的西方国家为主导。目前由于成本越来越高、耗时越来越长，药品研发日益困难，因此来之不易的新药一旦推向市场，医药公司就会定价高昂。但欧洲、美国却因经济持续低迷，支付能力减弱。
　　Amar Kureishi认为，目前，亚洲迎来了自己的机遇。这是因为，首先，亚洲经济增长强劲，相对于欧洲和美国陷入经济困境，亚洲在过去一段时间经济腾飞；其次，亚洲人口众多，医疗需求增长，市场潜力巨大，有数据显示，随着亚洲经济增长，在过去10～15年中，有5亿人口在东亚、东南亚地区由贫困人口过渡到中产阶级。随着经济状况好转，人们对自己健康状态有着更高的要求，也就意味着新药研发以及药品销售能够拥有更大的市场；第三，伴随着经济的增长、生活环境的变化，糖尿病、心血管疾病、癌症等疾病发病率逐年上升，亚洲的经济增长为该地区人群既带来了机遇，也带来了挑战。
　　除了国际环境外，中国政府在政策层面积极鼓励创新，也推动了本土企业的新药创制。“十二五”期间，我国“重大新药创制”专项将获中央财政下拨资金100亿元、配套资金300亿元。专项战略重点包括创新药物研究开发、药物大品种技术改造、创新药物研究开发技术平台建设、企业创新药物孵化基地、新药技术开发关键技术研究和国际合作项目。
　　今年2月26日，原国家食品药品监督管理局发布《关于深化药品审评审批改革进一步鼓励创新的意见》，旨在进一步推进药品审评审批改革，加强药品注册管理，提高药品审评审批效率，鼓励创新药物和具有临床价值仿制药，满足国内临床用药需要，确保公众用药更加安全有效。
　　昆泰公司大中华区总经理甄岭认为，除了政府的投入，各种投资机构（PE、VC）在中国投入也很大。他们在投入的同时，也会把国外先进的医药研发项目带到中国来。与此同时，全国各地蓬勃发展的生命科技园区吸引着国内外医药研发人员加入中国新药研发行列。
　　企业各显其能
　　事实上，在机遇面前，本土制药企业结合自身特点，在新药创制方面已取得较好成绩。
　　科技部统计数据显示，截至2012年底，“重大新药创制”专项共立项1251个课题，中央财政共投入97亿元人民币，地方配套并带动企业投入分别为41亿元、193亿元。到2012年12月，新药创制重大专项累计获得新药证书62件，拥有自主知识产权的品种约占2/3，其中一类新药12个。同时，临床在研品种近400种，获199个临床批件，完成104项二期和三期临床试验；申请发明专利近9000项，获专利授权3000余项(国际专利授权560项)；制定各项标准2200项；产业化上市品种23个，总产值达12.4亿元。该专项实施累积新增产值近800亿元。
　　新药创制重大专项实施5年来，新一代小分子靶向抗癌新药“埃克替尼”、抗炎化学新药“艾瑞昔布”、抗类风湿关节炎新药“艾拉莫德”等多个中国品牌的自主创新药物成功上市，打破了一些病种的治疗只有进口药使用的现状。而由江苏豪森药业股份有限公司自主研发的国产替加环素“泽坦”获得新药证书和生产批准文号，成为我国首个获批的超级抗生素。替加环素因能有效快速控制医院多重耐药菌感染，显著降低患者死亡率，而被业界称为“老虎素”。2012年12月之前，国内仅有辉瑞制药替加环素获进口批文。据称，我国自主研发的“泽坦”与替加环素不同的是，除针对复杂性腹腔内感染外，还拥有复杂皮肤感染、社区获得性肺炎两个新的适应证。
　　甄岭表示，作为全球最大的CRO，昆泰公司在中国的临床研究项目已从2008年的200余个增加到2012年的370个，其中约四分之三是本土企业项目。由此可见，中国制药企业新药创制能力大幅提升。
　　新药创制重大专项2020年目标包括，研制80～100个具有自主知识产权和市场竞争力的新药，中国新药创制整体水平进入国际先进行列，实现医药产业由仿制为主向自主创新为主的战略性转变，形成具有国际竞争力的现代中药产业。
　　提升空间巨大
　　在新药研发取得长足进步的同时，也有不少业内人士表示，本土药企如果想在新药创制方面取得更大的突破，诸多方面亟待改进提升。
　　石药集团原研发总监牛战旗表示，总的来说，目前中国新药创制主体仍然是科研院所，而不是企业。科研院所虽然机构庞大，专业健全，却不能有机地构成完整的新药研发链条，且研究方向与市场脱节情况较严重。如在某项目评价会上，一个研究毒理的科研机构推荐了一个项目，称该项目药品毒性小，耐受性很好，可大量服用。但研究显示，该药物人体吸收、利用度非常差，根本没有进一步研究的价值。那么，为何企业不能普遍成为新药创制的主体呢？牛战旗认为，中国本土企业的领导者对新药创制失败风险普遍估计不足。目前公认的一个创新化合物研发需要10年时间、10亿美元，本土企业有几家能够承受得起呢？而成功研发上市的药物也难以在市场中赢利。如石药集团的一类新药“恩必普”，上市后赔了几年之后，才迎来回报。没有几家企业能“守”得住这份“寂寞”。
　　Amar Kureishi介绍说，目前国际上最先进的新药研发模式是“轮辐模式”，所谓轮辐，指的是像车的轮毂那样，中间是牵头研发的制药企业，它需要通过与周围各专业领域的合作伙伴（如融资公司、研究机构、CRO等）共同建立一个生态系统，依赖于与各个合作伙伴共同取得成功，这是一种互补性的模式。目前，该研发模式尚未在中国推广，但已有企业积极关注。
　　此外，政策制度层面的鼓励尚有进一步提升空间。据甄岭介绍，国外最新的研发理念是，研发机构与政府主管部门共同设计研发计划，在临床研究过程中，当获取的数据可充分证明该在研产品的价值以及安全性和有效性时，可以立即结束临床试验来报批该药品，不必机械地全部完成临床试验，这样可大大缩短临床研究时间和花费。辉瑞高级副总裁、全球开发运营负责人John Hubbard举例说，辉瑞有一个新药XALKORI，它针对ALK阳性的局部晚期或转移的非小细胞肺癌进行治疗。在该药物研发过程中，辉瑞与政府部门一起设计临床试验方案、疾病人群、生物标志物和生物检验方法。当研发获得了很好的数据时，企业及时把这些数据展示给有关政府部门，通过与政府部门密切合作，加速其审批过程。一般的药物需要15年的时间才能投放市场，但是辉瑞的XALKORI缩短了一半时间。牛战旗等人士建议，对于在临床上有突破性的新药，应该在定价、医保、招标等方面制定更具操作性的激励政策。

（责任编辑：秋彤）