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我国罕见病患者用药难、用药贵

来源：中国医药报时间：2013-12-23 22:09:39 热度：744 

　　本报综合报道 “用药难、用药贵是我国罕见病患者面临的主要问题。”相关专家日前在南京召开的“孤儿药”界定与市场准入政策全国学术研讨会上说。
　　一个拥抱、蹬一次被子、甚至大笑都有可能使他们骨折的“瓷娃娃”（成骨不全）；每次张口呼吸对他们来说都是一种奢侈的淋巴管肌瘤病；肝脾肿大的“戈谢病”；一次磕碰都可能致命的血友病；爬楼梯比登天还难的“蓝嘴唇”病……这些都是普通人可能无法想象的罕见病，而目前罕见病患者的治疗药物基本依赖国外进口，造成很多罕见病患者只能选择昂贵的进口药或者无药可用。
　　编辑点评：由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，导致罕见病患者一直面临着“有病无药医，有药无钱买”的困境。由于进口药基本都是价格昂贵的专利药，使得国内罕见病患者不得不面临一个在“保命”和“倾家荡产”之间做艰难选择。因此，罕见病患者的不幸亟须社会高度关注，政府应建立长效的干预机制，对治疗罕见病的“孤儿药”的产量和市场需求进行监测，以确保供应。相关部门也应加大政策支持力度，鼓励药企研发、生产“孤儿药”，给予罕见病患者更多生命的力量和希望。

（责任编辑：秋彤）

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