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FDA批准孤儿药Kynamro用于治疗遗传性胆固醇代谢紊乱

来源：中国医药报时间：2013-02-07 14:47:13 热度：1222 

　　本报讯美国食品药品管理局（FDA）近日宣布批准健赞公司的注射用胆固醇药物Kynamro（米泊美生钠）。该药物可以和其他降脂药物及饮食一起用于一种罕见的高胆固醇疾病纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)的治疗。米泊美生钠的使用有助于降低低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C)、载脂蛋白B、总胆固醇（TC）以及非高密度脂蛋白胆固醇（非HDL-C）。
　　HoFH是一种遗传病，当身体不能将血液中一种被称为“坏”胆固醇的低密度脂蛋白胆固醇移除时，会引起血液中低密度脂蛋白胆固醇水平异常升高。那些患有 HoFH的患者，在30岁之前通常会出现心脏病及死亡。
　　Kynamro一周注射一次。该药以孤儿药资格获得批准，意味着其开发的目的是治疗不超过20万人的HoFH患者。
　　51位HoFH患者参与的临床试验，对Kynamro的安全性和有效性进行了评估。在临床试验前26周，服药患者低密度脂蛋白胆固醇水平平均降低25%。同时Kynamro也有一项严重肝毒性黑框警告，因为随着该药物的长期使用，可导致肝脏疾病的进展。
　　该药物在临床试验中最常见的副作用是注射部位反应、流感症状、恶心、头疼及肝酶升高（血清转氨酶）。（丁香）

（责任编辑：秋彤）

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