□ 本报记者  靖九江

　　2008年的一个冬夜，不满9岁的小浩正在江西的家中烤火取暖，突然吐起血来。经当地医院诊断，小浩患上了重型再生障碍性贫血。当时医生说，得了这种病没什么好办法可以治疗。之后，小浩经过多种治疗方式后，病情时有反复，控制不佳。2012年7月底，小浩在接受半相合干细胞移植后身体逐渐恢复，术后1年复查时已与正常人无异，可以继续他的学业。“再生障碍性贫血不是绝症，但‘晚治’和‘乱治’将导致患者死亡。”首都儿科研究所附属儿童医院血液科主任师晓东如是说。日前，在赛诺菲等单位于北京主办的“你的成长，我的守护”，六一特别关注：儿童再生障碍性贫血（简称再障）的活动中，师晓东主任说：“在所有再障患病群体中，儿童患者的治愈率和控制率会更好——如果患儿得到及时诊断，早期规范治疗，治愈率可达60%～70%。”
　　再障不是白血病
　　识别率低、误诊率高是目前中国在儿童再障治疗的过程中遇到的突出问题。师晓东主任介绍，许多人错误地认为再障就是白血病，这是由于再障初期的症状与白血病症状相似，易与白血病混淆，比如，易发淤斑、流鼻血等症状与白血病症状共有，但通过检查二者很容易鉴别。白血病是一类造血干细胞恶性克隆性疾病；再障通常是指原发性骨髓造血功能衰竭综合征，是由于免疫系统错误地攻击自身骨髓造血干细胞，使其受损凋亡，导致骨髓造血功能障碍、血细胞计数降低从而引起一系列症状，被认为是一种自身免疫性疾病。
　　师晓东主任指出，再障的早期症状包括：由血小板减少引起的易发淤斑和/或黏膜出血；由贫血引起的疲劳和劳力性呼吸困难，可导致活动力降低。在重型再障的患者中，会迅速出现发热、牙龈出血以及危及生命的感染。“再障患者一旦延误治疗时间，20%会转成重型再障，两年内将会死于感染和/或出血性并发症。”师晓东主任强调，由于患儿难以用语言清楚表达并且判断自己的健康状况，给及时就医带来困难，因此，家长的及早发现是孩子远离生命威胁的关键。
　　两种方案疗效好
　　目前，我国《再生障碍性贫血诊断治疗专家共识》中，将造血干细胞移植和免疫抑制疗法推荐作为重型再障的标准治疗。
　　首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心副主任医师苏雁在介绍免疫抑制疗法时指出：“针对再障患者的标准免疫抑制治疗方案是抗胸腺球蛋白（ATG）联合环孢菌素A（CsA），治疗后1年总存活率在80%以上，2年总存活率约为75%，5年总存活率约为65%。免疫抑制疗法是约75%没有相合同胞供体的重型和极重型再障患者以及依赖输血的中度再障患者的首选治疗方法。已知患有重型或极重型再障的患者若只接受支持治疗(即不接受专门的治疗方法)，则在2年内的死亡率约为80%。”
　　骨髓移植治疗再障具有低复发率和晚期克隆性疾病较少的优势，但是骨髓来源缺口却让很多患者望洋兴叹，直到“半相合”技术的诞生才为需要接受骨髓移植治疗的患者带来希望。“传统骨髓移植需要供受者HLA抗原完全匹配，这在普通人群中的相合率为十万分之一。而半相合骨髓移植只要求供受者HLA一半相同即可，在血缘两代之间100％符合这个要求，所以每一名患者都可以找到供者。”中国人民解放军空军总医院血液病科副主任闫洪敏谈到，半相合骨髓移植解决了骨髓来源不足的困难，其移植过程中技术要求较全匹配骨髓移植更高。半相合骨髓移植供者包括患者父母、子女以及符合单条染色体相同的兄弟姐妹。HLA全匹配供者是骨髓源的首选，但找不到全匹配供者，患者可选择半相合骨髓移植，其供者可以是父母、子女、同胞、甚至堂表亲属。

（责任编辑：秋彤）