□ 本报记者 方剑春

    “2005～2010年间，我国儿童门诊量年均增长率在6%以上，到2009年儿童门诊量已超过3亿人次。预计2015年我国儿童药市场规模超过600亿元，占我国医药市场份额的3%左右，到2020年儿童药市场有望接近千亿元，但是由于临床研究困难重重，国内儿童药企业很可能吃不到这块大蛋糕。”达因药业总经理杨杰博士近日对记者说。
    去年5月，国家食品药品监管总局（CFDA）、国家卫计委、工信部等六部委联合下发了《关于保障儿童用药的若干意见》，它是近十几年来指导我国儿童药发展的第一个综合性文件。
    然而，意见落实起来并非易事。当前，我国儿童药临床研发已经成为全行业发展的羁绊。
    临床试验成为研发瓶颈
    目前，我国有3500多种化学药品制剂，但供儿童专用药不超过60种，国内市场90%的儿童用药是成人药物的减量版，无法满足临床用药的需求。而儿童用新药研发耗时过长、研发成本过高，导致国内众多企业绕道而行。据了解，在儿童药研发中，仅临床试验一项成本便是成人药的两倍，而且能够进行儿童药临床试验的医疗机构资源有限。截止到2013年12月，CFDA发布获批的临床试验医疗机构中含有儿科的仅63家，涉及儿童专业的155个。儿童药临床试验机构专业分布也不均匀，主要扎堆在呼吸、中医、血液病、胃病等，大部分临床试验专业较少，不能满足患者对儿童药多样化的需求。
    杨杰表示，开展儿童药物临床试验非常困难，其原因主要有4点：一是对儿童的伦理学要求更高。我国现行伦理学规定，儿童作为受试者，必须征得其法定监护人的知情同意并签署知情同意书。当儿童能做出同意参加研究的决定时，还必须征得其本人同意。而国际通行的“人体生物医学研究国际道德指南”规定，在进行涉及儿童研究之前，研究者必须确保每位儿童的父母或法定监护人给予许可；已获得每位儿童在其能力范围内所给予的同意；儿童拒绝参加或拒绝继续参加研究将得到尊重。
    二是对儿童临床试验方案涉及要求多。尽量采用少量或无创收集得到生物样本的试验方法，研发适当的检测少量血的方法，采取风险最小危害的原则。需要研发者在试验开始前就全面了解与该试验相关的前期药品研发中所见的临床前和临床毒性；首先在动物中进行安全性研究，然后在成人中，接下来才是在儿童中进行。使用最小的受试者数，有效地设计试验。
    三是试验费用高而儿科用药市场小。对制药企业而言，为儿童疾病进行临床试验并在药品说明书上增加儿童用药资料其经济驱动力较小。原因是儿童药剂量比较小，处方设计、生产工艺相对复杂，生产周期长；儿童药剂型要求更高，对辅料的要求更高，口味需特殊调整；儿童药适用年龄层窄，必须开发多种规格和包装。
    四是儿童受试者招募困难。在医生层面，医生存在医患关系的顾虑，害怕丧失医疗自主权，在与患者进行伦理和知情同意方面操作困难；在家长方面，出于保护孩子的本能，害怕孩子成为试验的“小白鼠”，很少让孩子参与；在试验方面，企业研发者和医生对试验方式理解，配合有待加强；在儿童方面，受试者取决于儿童疾病的严重程度，一般来说，病情急、重的儿童更可能同意临床试验，但这种病例有限。
    多项举措待落实
    事实上，国家有关部门曾经制定了多项促进儿童药发展的举措，只是在落实层面还有待时日。
    2011年，国务院发布的《中国儿童发展纲要（2011～2020年）》明确提出“鼓励儿童专用药品的研发和生产，扩大国家基本药物目录中儿科用药品种和剂型范围”，完善儿童用药目录；2012年《国家药品安全‘十二五’规划的通知》也对儿童药有明确说明……
    据了解，目前我国还未建立专门儿童药评审机构，相关专业研发机构与人才匮乏，研发机构主要包括国有研究中心和科研院所、大专院校研究院、制药企业的研发中心、专门从事药品研发的企业和合同研究组织。国内专门从事儿童药研发的机构寥寥无几，专业人才特别是综合性人才严重短缺。
    曾创造了上市15年销售额40亿元的丁桂儿脐贴的生产企业——亚宝药业集团有限公司总经理汤珂在“第二届中国儿童用药专题论坛”上表示，产品、品牌和渠道是儿童药制胜的法宝，但是在研发、注册审评、定价、进入医保目录、基药目录、招标采购等环节上被掣肘，市场不可能迎来春天。
    据IMS预测，2015～2020年，我国儿童处方药的市场复合增长率将达到13%，非处方药达到12%，保健食品为11%，洗护产品为19%，整个儿童健康市场将达到2500亿元人民币。
    “儿童药和儿童健康用品市场潜力巨大毋庸置疑，但是调动企业研发生产积极性，还须政策引导和落到实处。”汤珂说。
    近日，中国中药协会率先成立了“促进儿童药政策研讨会”专项研究课题组，并以药物临床评价作为突破口。中国中药协会药物临床评价研究专业委员会主任委员高学敏教授表示，本课题主要研究目标有两个：一是为政府建立儿童中药申报审评专门通道、建立鼓励研发创新机制、为中药儿童新药的研发、医院制剂的快速转化及生产企业对已上市品种再评价提供技术支持和政策建议；二是为发布儿童中药评价研究指南和技术要求；为国家基本药物、医保、药典儿童中药的准入与调整提供依据；为《中国药典临床用药须知》、《国家基药临床应用指南》儿童中药的编撰和修订提供依据；为国家建立《儿童用药目录》提供依据。

（责任编辑：秋彤）