□本报记者 乔 宁□

　　儿童用药适宜剂型、规格缺乏，药品说明书缺少明确的儿童适应证和用法用量，儿童用药供应和安全一直以来颇受社会诟病。冰冻三尺非一日之寒，6部门近日联合印发《关于保障儿童用药的若干意见》，如何才能让曙光尽快照进现实？
　　■儿童药审批细则待明确
　　国家卫生计生委、国家发改委、人社部、国家食药总局等6部门近日联合印发的《关于保障儿童用药的若干意见》，要求建立儿童用药申报审评专门通道。“这一规定给企业打了一剂强心针”，北京韩美药品有限公司注册总监崔香淑说，但专门通道采取何种形式需要进一步明晰。
　　南开大学法学院宋华琳教授认为，在现行制度安排中，已明确对“治疗艾滋病、恶性肿瘤、罕见病等疾病且具有明显临床治疗优势的新药”等4类新药可优先审评审批。那么，相关儿童药应享受同样的优先审批待遇，“符合条件的儿童药或许会单独排号，安排专人负责审评审批”。
　　“哪些才属于临床急需的品种？如果只是药品规格的改变，其临床试验是否可以简化？一系列审评审批的细则问题都需得到明确。”中国医师协会儿科医师分会会长朱宗涵说。
　　我国目前颁布的120多项药品审评技术指导原则中，尚无专门针对儿童用药的审评指导原则，这在一定程度上制约了儿童药的申报和审评。“解决上述问题，首先需要制定儿童药审批指导原则。”宋华琳说，还应健全和完善儿童药品审评专家库制度，并规定审评专家的遴选机制、权利义务、责任机制及信息公开事项等。
　　据了解，美国食品药品监督管理局2007年成立儿科用药审评委员会，该委员会由药理学家、统计学家、化学家、法律专家、儿童伦理委员、儿科药品审评专家等组成，主要负责对新药申请或补充申请中的儿科研究计划、临床试验的免除或延期进行专业审评。
　　■临床试验应搭建协作网
　　临床试验机构少、试验难开展，也是儿童用药研发上市的瓶颈。据不完全统计，截至目前，我国仅48家医院具有儿童药物临床试验资格。
　　为满足《意见》对加强儿童用药临床试验的要求，宋华琳建议，我国可仿效欧美国家，搭建机构间合作和网络技术基础上的儿科研究协作网。“比如，美国儿童健康和人类发展部成立的儿科临床研究单位协作网，共覆盖13所儿科药理研究机构，每年拥有约18万名住院患者及200余万名门诊患者资源，可进行Ⅰ期至Ⅳ期临床药理试验。”
　　对于已上市使用多年的药物品种，朱宗涵建议通过总结大样本的临床使用数据完善用药信息，不必重新进行临床试验验证。崔香淑则呼吁，对于已有国外儿童临床试验数据的品种，药监部门应尽快出台桥接国外研究数据的指导原则。
　　■价格制定依据须更合理
　　投入高、售价低、利润低，严重制约了儿童药生产企业的研发、生产动力。导致这一现象的重要原因是儿童药定价遵循的差比价原则，即以药物有效成分的含量为基准，参照成人药对儿童药比价定价，如含100毫克有效成分的成人药定价10元，含10毫克有效成分的儿童药仅定价1元。
　　《意见》提出儿童专用剂型可单列代表品，不受成人药品定价水平影响；对儿童适宜剂型，研究规定较为宽松的剂型比价系数，受到企业一致欢迎。
　　崔香淑说，国家发改委2011年颁布的《药品差比价规则》已明确儿童专用剂型可单列代表品，但政策落实期间，仍以药品过去的销售价格及中标价格作为定价依据，造成了儿童专用剂型并未显现出价格优势。她建议，价格部门在中标零售价的基础上提高30%～50%，制定其最高零售价。
　　《意见》提出要发挥医疗保险对儿童用药的保障功能，按规定及时将儿童适宜剂型、规格纳入基本医保支付范围。崔香淑建议，相关部门应尽早明确医保药品目录应收录的儿童专用药品品种。
　　■临床使用管理还需加强
　　超说明书用药、缺乏用药依据，是困扰儿科临床多年的棘手问题。《意见》要求发挥专业协会作用，总结临床用药经验及安全用药数据，建立科学规范的儿童用药指南。
　　朱宗涵直言，在开展这一工作之前，尚有诸多问题待解。比如，国内有关儿童用药的专业协会共有中国医师协会儿科医师分会、中华预防医学会儿童保健分会、中华医学会儿科学分会、中国药学会医院药学专业委员会等。各家协会根据自身条件和特长承担什么任务？如何实现联动？工作经费怎么保障？还需相关主管部门进行沟通指导。
　　做了32年儿科医生的中日友好医院儿科主任周忠蜀则呼吁，企业应在药品口味、包装方面针对儿童特点加大研发力度。
　　■发挥好院内制剂作用
　　《意见》专门强调，要发挥中成药和中药院内制剂在儿童用药方面的特色优势。周忠蜀认为，这是一个明智之举。但中药院内自制制剂，却是令医院又爱又恨的“角色”。
　　周忠蜀介绍，中日友好医院治疗湿疹的祛湿膏和治疗咳嗽的棕铵合剂，价格便宜、效果好，临床应用已有几十年，但说明书信息“只有功能主治、用法、用量，没有不良反应、禁忌症”，客观上影响了用药安全，应完善安全性数据。
　　苏州大学儿童医院主任药师王诚认为，与完善中药院内制剂安全性数据相比，适当提高其价格，给予其合理的生存空间，似乎更为紧迫。
　　“近几年，药监部门对院内制剂的管理日趋严格，逐步要求医院参考药品GMP生产，制剂成本大大提高，而物价部门对院内制剂价格的管控较紧，有些医院院内制剂的价格几十年没有上调，甚至出现价格倒挂现象。”王诚说，多数三甲医院院内制剂处于苦苦支撑状态，一些制剂品种已经停产。“希望临床应用多年的院内制剂能搭上审批的快车，使这些经典品种造福更多儿童。”

（责任编辑：秋彤）