薛 原

　　日前，国家卫生计生委和总后卫生部科训局公布了2015年的“重大新药创制”专项的重点内容方向，即重点针对严重危害我国人民健康的恶性肿瘤等10 类（种）重大疾病，开展具有重要临床价值的创新药物研究，以及支持开展重大品种及核心技术的国际合作研究。   
　　“重大新药创制”专项于2008年启动，截至2013年底，我国“十二五”期间专项花费约65亿元，直接产出800亿元，间接产出3000亿元。在专项的支持下，我国共有52个品种获得74个新药证书，其中36个是1.1类新药。52个品种包括：化学药品1类9个；化学药品3类25个；化学药品4类3个；治疗用生物制品1类1个；预防用生物制品2类1个；治疗用生物制品2类1个；中药5类1个；中药6类9个；药用辅料1个。2015年支持方向的公布也就意味着，一批研发项目将获得“十二五”期间专项的最后一笔支持资金，向新药证书发起冲击。
　　“十二五”期间，“重大新药创制”专项获中央财政下拨资金100亿元人民币，虽然总数不小，但分到各个品种，相对于新药研发所需的资金也就是杯水车薪了。那么，“十二五”期间，“重大新药创制”专项的支持将对我国的医药创新起到多大的带动作用呢？真正受益的企业会明白。
　　浙江贝达药业的凯美纳是专项支持的成功案例，该企业拿着埃克替尼的研究成果从专项申请到了100多万元，这笔资金看似对新药的研发是微不足道的，但是这笔资金作为引导资金，又吸引了地方政府投入上千万元，银行贷款500万~600万元，风险投资也闻风而来。不仅如此，在相关部门和众多专家的推动下，药审部门已经为专项支持的品种开辟了“绿色通道”，加快注册的进度。
　　由此可见，重大新药创制专项中的产品可以看做是我国医药创新的“国家队”，相信随着更多产品进入临床，将来在采购、医保等环节也会享受到更多优待。
　　专项的另一方面作用是为我国的医药创新项目做了疏导，熟知国内外研发进展的专家们为企业出主意，哪些产品是临床治疗的方向，哪些产品已经有多家企业研究，企业可以作为项目选择的参考，使有限的资金能更有效率地利用。
　　2015年“重大新药创制”专项的重点内容中还有一个亮点是，明确提出将重点支持全新机制且无上市药物（first in class）的创新品种研发，也就是最纯粹的原始创新。在2012年和2013年的专项支持项目中，重点支持对象是me too/better的研发成果，在此基础上出现了多个1类新药，有些药物还能够证明效果优于同类其他产品。但归根结底，还是在国外大量基础研究的前提下，对一些分子结构进行优化，并不是完全意义上的原始创新。
　　中国工程院院士、国家科技重大专项“重大新药创制”技术总师桑国卫曾表示，药物创新研发分为3个层级，分别是高水平的仿制研究、原靶点基础上跟踪性创新（me too/better），以及具有临床价值的全新靶点、全新结构创新。但从1.1类新药品种受理情况看，我国仍然以第一、二层级的创新为主。
　　所以2015年的计划中将first in class的概念明确提出，是为具有创新能力的企业找到了更高的目标。也许有人会认为，first in class并不符合我国药物创新的国情和现实，但这正体现了“重大新药创制”专项在新药研发中的引领作用，将first in class作为新药研发的方向，而不是单纯跟着国外的研究。在一些领域我国应该具备反超的能力。
　　李克强总理在今年的政府工作报告中强调，企业是技术创新的主体。在药物研发方面，“重大新药创制”专项可以看做是国家搭了台，为有志于创新的企业争取到了政策优惠，现在只等更多符合条件的主角“粉墨登场”，借助于这个舞台成就自己，扬名全球。因此，企业应该意识到，在我国医药市场仍以同质仿制为主，企业不得不以比拼价格求生的环境中，唯有创新才能突破重围。
　　由于目前中国有创新经验的企业并不多，浙江贝达、成都康弘等企业凭借石破天惊的创新成果，已经开始吸引研发伙伴，创新领域不断拓宽。于人，成名要趁早；于企业，创新转型要趁早。企业应尽快借助国家平台的支持，完成自身的转型升级，驶上创新发展的快车道。

（责任编辑：秋彤）