天津中医药大学教授 商洪才

　　日前，在中华中医药学会主办、天津中医药大学承办的首届岐黄论坛——青年科学家分论坛上，专家达成共识：研究和建立符合国际标准、满足中医药临床实践的疗效评价方法至关重要。
　　临床疗效是中医药学科发展的生命，而临床疗效的科学表达和彰显，则需要规范、合理的评价方法支撑。今后的研究应该坚持多学科交叉融合、加强国际交流与合作，坚持现代评价理念、方法与中医药特色结合，在遵从国际评价标准的同时，突显中医药临床疗效的特点。
　　既坚持国际标准又突出个体化特色
　　从医学的发展方向来看，一是要规范化诊疗与个体化诊疗相结合，使中医中药在个体化诊疗方面发挥重要作用；二是要集中式服务与离散式服务相结合，这是破解未来医疗模式难题的有效手段。
　　中医的评价与西医评价不同，因为两者不仅在疾病终点上不同，在起点上也有区别。中医疗效评价分为辨病论治与辨证论治，对于急性单纯性疾病可辨病论治，并采用与西医相同的疗效评价指标；而对于慢性功能性疾病，应加用辨证论治，也要注重生存质量等软指标，突显中医药的优势特色。
　　当前，将现代评价理念方法与辨证论治结合，建立适合中医药疗效客观、科学表达的方法，是中医药临床评价学科领域的主要研究内容之一。今后，应在符合国际规范的评价方法研究上多投入，不能过分夸大中医药的特殊性，应利用现代的科学技术手段寻求突破。对于中医药临床研究的方案设计，在可能的情况下，尽量采用国际公认的方法，同时兼顾中医药自身特点——个体化问题的处理，平衡个体化差异显示与混杂的有效控制。
　　国家“十五”科技攻关计划课题——芪参益气滴丸对心肌梗死二级预防的临床研究，即引进了国际先进评价理念和方法，同时兼顾益气活血中成药对心肌梗死恢复期患者的临床效应特点，除对心肌梗死、死亡、卒中等复合性终点事件综合评价外，还关注患者生存质量、患者满意度等重要结局。
　　还原真实的临床评价环境
　　中医药临床研究与疗效评价的总体目标是解决临床实际问题，提高或彰显临床疗效，最终指导临床应用。其前提是明确治疗的目标疾病、目标症状群、目标人群。如果是治疗病，就评价病；如果是治疗症状，就评价症状；如果关注人群，就评价对患者重要的结局指标，不应混为一谈。
　　西医从理想世界出发，希望把科学问题控制在一个非常理想的状态下，如果干扰因素比较多，就觉得不可信；中医则是在真实世界里去研究问题。因此，中医疗效评价应该注重临床数据收集的完整性、准确性，建立起随访系统，构建知情同意系统，搭建标准数据库，在真实世界中评价中医药疗效。现代高精尖科研手段应该更好地应用于阐明中医药疗效发挥的机制，而临床评价的核心在于还原中医的特色评价环境。但须注意，强调真实世界研究应该有一个尺度，不能一哄而上，有限度、有范围地去尝试更恰当。
　　真实的中医药特色临床评价环境混杂因素如何去规避、去处理，确保可重复性，值得考虑。
　　提倡高质量临床研究
　　设计与实施
　　中医药的临床研究在“十一五”、“十二五”阶段取得了长足进步，在研究设计和优化上，正在缩小与国际水平的差距，并在实施中认真进行质量控制和过程评价，但是与国际上强调的精细化实施仍有不足。
　　中医药的临床研究设计与西医药相比较，应该更复杂、更困难，可以概括为八个字：基础薄弱，原理不足。在实施过程中，质量控制技术和过程评价水平也有待提高。
　　中医药临床研究目前存在的问题应该通过几个方面加以解决：建立高水平的策划与设计团队，确保研究质量；方案、CRF与数据库的标化与细化；优选试验点，建立区域方法学中心，确保研究质量；制定具体措施，确保方案实施的质量；完善工作队伍，形成持续、稳定的工作机制等。
　　充分利用多学科先进
　　理念、方法和技术
　　中医药疗效评价有两个方面的问题，一是如何寻找符合辨证论治的特点，且能够反映临床疗效的客观证据；二是有特色的中医药临床评价对目标药物和疾病的选择。疾病是一个复杂的生物系统，药物是一个复杂的化学体系，如果直接去找二者之间的关系是困难的，但是把基于整体观的疾病基因和药物的分子映射在网络上，建立疾病基因、疾病表型、药物靶标的网络，就可以用药物分子网络来预测有效物质，发现病证方的机制，从而也可能发现生物标志物，发现药物较佳组合，发现适合疾病的中药方剂及其作用机制。这种方法以先计算再试验为特点，可以大大提高研究的准确度，改变研究模式。如生脉散治疗肿瘤放化疗后的心肌损伤，就可以通过上述方法进行预测、验证，最终获得证据支持临床。
　　通过网络多靶点预测技术，研究中药的药效物质基础和机制，建立药物吸收、分布、代谢、排泄/毒性系统，预测分子在体内的过程，加以实验验证，有助于阐明临床证实有效的中医药发挥作用的机制，反过来可加强中医药临床的证据基础。
　　多学科国际交流与合作是捷径
　　临床试验透明化是国际临床试验全程质量管理最前沿的方法和标准要求，CONSORT for TCM、CONSORT-STRICTA、SPIRIT、PRISMA等，为中医界提供了与国际一流方法学家和杂志主编对话交流的途径。深入互赢的国际合作，既有助于国际同行逐步了解中医、认识中医，进一步理解中医、接受中医；又可使我们在与国际同行的交流、学习中不断提升，加快与国际接轨的步伐。
　　积极参加国际多中心临床研究、学习先进理念和方法、学习精细化管理措施，将促进中医药临床研究质量的整体提升。欧洲的德国、意大利、亚洲的韩国、日本对中医药的理解和认识都在逐渐深入，有些地方甚至在赶超我们，我们需要居安思危，同时也要加强交流、取长补短。
　　观点链接
　　正确把握临床“大数据”
　　清华大学教授  李　梢
　　数据不是越多越好，科学问题清楚才是关键。在研究中，做基础研究和方法研究的，不能给临床添乱，不能随意提示临床医生该怎么做，而是应该在前期做大量研究，然后才能回到临床中验证。当前，在强调“大数据”概念的同时，应该建立方法学以确保临床数据的准确获得，需充分发挥项目管理、数据管理、中心实验室等方法学平台的作用，最终确保中医药临床研究质量。
　　重视临床方法学家作用
　　四川大学教授  孙　鑫
　　临床研究方法学家不等于统计学家，临床研究设计中的总体方法设计和细节考虑，通常由临床流行病学专业人员担任；实行临床专家与临床研究方法学家协同PI制，更有利于临床研究开展。临床研究方法学家在策划、设计和实施过程中，具有和临床专家同等重要的作用。但应注意，方法学专家进行科学设计时应避免与临床实际脱节。

（责任编辑：秋彤）