□ 本报记者  张 旭

　　日前，《在中国打造世界领先的创新型生物技术药物产业》研究报告（以下简称报告）正式对外发布。该报告由中国外商投资企业协会药品研制和开发行业委员会(RDPAC)与美国全球生物技术工业组织(BIO)共同发布，波士顿咨询公司协助撰写。报告中指出，中国生物技术药物的市场总额约为180亿元人民币，占全球生物技术药市场的2%，而中国整体医药市场在全球医药市场中的比重则已达到7%。
　　报告指出，近年来，全球医药市场的发展重心正在逐步从小分子化学药转向生物技术药，后者在全球医药市场的比重从2006年的13%攀升至2010年的17%。然而在中国医药市场，近5年来生物技术药的比重则一直停留在5%左右，发展亟待提速。
　　潜力巨大  发展可期
　　RDPAC生物技术药物小组负责人、上海罗氏制药有限公司总经理温陈佩茜告诉记者，目前中国已经拥有了打造世界先进生物制药产业的潜力和条件，在中国发展创新型生物药，不仅仅能满足大量医疗需求，为患者带来价值，更能为中国医疗产业的发展带来巨大的价值，中国的生物药市场潜力巨大。
　　对患者而言，生物技术药物解决了许多曾经难以攻克的重大疾病难题，极大改善了患者的生活。从重组人胰岛素到干扰素再到单克隆抗体药物，生物药已经挽救了众多患者的生命，大大提高了深受糖尿病、感染性疾病、癌症和血友病等疾病困扰的患者的生活质量。对于有些可能衰竭致残的疾病，生物药也是理想之选，有时甚至是患者唯一可选的缓解疾病的药物。
　　从产业角度来分析，生物技术药物是全球医药产业的重要组成部分，预计将成为未来增长的重要推动力。2010年，生物技术药物约占全球医药市场销售总额的17%，在全球销售额排名前30的药物中占据1/3。生物药在各大治疗领域均已获得举足轻重的份额：2010年，生物技术药物约占全球免疫类药物销售总额的79%，肿瘤类药物销售总额的35%。预计从2011年到2016年，全球生物技术药物产业将保持7%的年均增长率，高于全球医药产业其他领域约3%的预期年均增长率。
　　尽管一些发达国家在生物技术药物方面已取得领先优势，但我国仍有望打造世界级的创新型生物技术药物产业。全球生物技术药物产业兴起于30年前，其历史比小分子化学制药产业短得多。虽然我国的生物技术药物产业起步较晚，但是可以充分利用发达国家已有的创新技术和能力，参考他们的成功经验和失败教训。正因为全球生物技术药物产业仍处于初级发展阶段，中国可借此机会明确其产业发展方向，设定高标准，激励创新，为患者造福。
　　面临挑战  亟待加速
　　美国全球生物技术产业国际部高级副总裁JOSEPH DAMOND指出，中国致力于推动生物产业的广泛发展，并将生物技术药物视为生物产业的关键支柱之一，但目前仍面临着诸多挑战。
　　首先，创新型生物药进入中国市场的速度比较缓慢，绝大多数创新型生物药从首次通过国际新药申请（NDA）审批，到通过中国监管审批上市大致需要经历长达5年的延迟，如果开展全球同步临床试验，这种延迟可以被缩短到1年半。这里所说的“延迟”是指，中国患者获得已在其他国家上市的新药滞后于其他国家患者的年限。
　　RDPAC执行总裁卓永清谈到，目前针对先进生物药的医保报销也十分有限，政府是中国医保报销体系的主要资金来源。目前没有任何单克隆抗体药品进入国家医保药品目录。对于少数已进入部分省级医保药品目录的单克隆抗体药品，主要仅针对住院治疗的病人，而且患者需承担很高的自付比例。
　　由于国家医保药品目录每4～5年才更新调整一次，即使得以进入省级医保药品目录，生物药还将面临报销支出上限及可报销的适应症等方面的诸多限制，如医院的医保支出上限对高价的创新型生物药尤为不利，医保适应症范围通常小于注册批准的适应症范围。此外招标和医院进药流程也可能进一步延误生物药使患者实际受益的时间，对于进入国家或省级医保药品目录的药物，省级招标可能需要1～3年，从中标到进入医院销售还需要额外的1～3年。
　　正因如此，中国患者实际使用创新型生物药的比例极低。以风湿性关节炎为例，在中国城市地区适用于缓解疾病的抗风湿药物（DMARD）治疗的风湿性关节炎患者中，只有约1%～2%的患者实际接受了该类生物药的治疗。与此形成鲜明对比的是，在德国风湿性关节炎患者的生物药治疗率为8%，英国为10%，而西班牙则达到17%。
　　在人才方面，中国政府虽然已经投入大量人力物力招募海内外人才，例如推出“千人计划”，但具备新一代药物研发能力及丰富的生物药生产工艺流程开发经验的人才仍然十分匮乏，很多这类人才仍然更愿意留在国外发展。
　　在资金投入方面，政府在生命科学研发方面的投入虽然已经有所增加，但总额仍然偏少，分配过于分散。同时目前中国民间资本对生物技术药物领域突破性创新的投资仍然十分有限。未来，除了政府出资，还应鼓励融资来源的多元化（如民间资本）来满足创新投入的需要。
　　积极应对  尤需激励
　　如何抓住机遇，积极应对挑战，从而实现中国生物技术药物飞速发展？对此，不少业内专家给出了建议。
　　百济神州首席医学官陈之键博士指出：“政府应针对创新型生物药和生物类似物，分别建立严谨严格的,以大量科学数据为依据及基础的监管审批制度和严格有效的执行体系，覆盖全生产过程的监测系统,严格监管不良免疫反应，与国际接轨，遵循欧盟及WHO的全球准则，确保我国生物药品的高质量及安全性。”
　　波士顿咨询公司大中华区主席，董事总经理黄培杰认为，目前自费药品的高成本迫使许多患者对创新型生物药“望而却步”。为了使患者受益于创新型生物药，让创新型企业获得回报，必须提高创新型生物药报销的力度和机制。为了支持生物药报销，他建议采用多元化渠道来筹措资金。首先可以优先考虑将治疗重大疾病的重要生物药纳入省级和国家医保药品目录，这将有助于解决众多中国患者尚未满足的需求。考虑到地区间的差异，可以先鼓励经济较发达且积极发展创新性生物产业的省份率先将新一代生物药如单克隆抗体药物纳入本地区的医保药品目录。针对将生物药纳入医保目录带来的复杂度，可行办法之一是创建一个国家医保药品目录的新类别（例如在甲类和乙类之外再建立一个丙类），以涵盖生物药及其他创新治疗药物。制定一系列相应的全新报销政策，包括新的报销水平和报销范围，可以有效避免干扰现行目录药品的报销结构和流程。其次，应该扩大包括商业保险在内的多元化资金来源。在全球范围内，很多患者依靠商业保险得以使用创新型生物药，但是在中国，商业保险的巨大潜力尚未被充分挖掘。理论上讲，分级报销机制有助于资源合理配置：政府着眼于基础医疗需求并拓宽覆盖人群，而商业保险则作为重要的补充手段，解决某些高成本的医疗支出（如生物药、重大疾病）。
　　黄培杰还建议为生物药提供数据保护。他认为，中国现行知识产权框架的重大缺陷在于没有为生物药提供明确的数据保护期，因此建议为生物药设定一个合理的数据保护期，与化学药保持一致并向国际标准看齐。随着生物类似物审批机制的建立，这样的数据保护机制显得更为重要。对于希望生产生物类似物的企业而言，能够使用创新药物的非临床和临床数据将带来巨大的优势和便利。与此同时，对于创新型生物制药企业而言，提供一定时限的数据保护是对他们创新投入的必要激励，也有助于他们及时收回投资。
　　专家们形成的共识是，对中国而言，生物技术药物产业的发展具有重大战略意义，政府为此设定了很高的发展目标，力求打造以创新为动力的产业，而非只是追随其他国家的创新脚步，但是要实现此目标，仍然是任重道远。

（责任编辑：秋彤）