基因治疗未来可期

记者　孟含琪　高楠/长春报道

　　记者从吉林大学了解到，近日吉林大学动物医学学院赖良学团队利用新型单碱基编辑系统成功对家兔实现单碱基精确突变，培育出具有白化病、早衰症等遗传性疾病模型兔，这代表人类距离基因治疗时代更近一步。
　　白化病、早衰症等遗传性疾病都是由于基因组发生单碱基突变所致。由于遗传性疾病产生的原因是先天性基因组缺陷，传统药物对其治疗无效。采取基因治疗方法，即直接修复基因组上的单碱基突变是最佳的治疗手段。然而运用现行的技术手段，也就是利用基因编辑进行单碱基突变修复的效率指标，无法满足临床治疗的要求。
　　团队成员、吉林大学动物医学学院博士李占军介绍，想改变基因组上的碱基，需要有一套编辑工具。国际上科研人员最新使用的方法是运用新型“碱基编辑器”。该系统像笔一样可以直接“改写”单个碱基。
　　赖良学团队利用这一编辑系统，在国际上率先在模型动物兔上改变单个碱基，精确地模拟出人类单碱基突变遗传病中的无义突变、错义突变和RNA错误剪切，成功培育出白化病、早衰症、双肌臀、X-连锁扩张性心肌病等疾病模型兔。由于家兔在遗传、生理及解剖上比较接近人类，因此研究成果标志着人类距离实现基因治疗该类遗传性疾病更近一步。
　　基因编辑专家、上海科技大学教授黄行许认为，该研究证实了利用碱基编辑器进行安全、精确、高效基因治疗的可行性；同时成功模拟了畜牧业自然育种，是开创性精确靶向分子育种的成功范例，将极大地推动分子育种。该成果已在国际知名刊物《自然-通讯》发表，该研究得到了国家重点研发计划“干细胞及转化研究”专项资助。
　　多年来，赖良学团队一直致力于利用基因编辑进行生物医药和动物育种研究，并在《科学》《细胞》等专业期刊发表多篇文章。“赖良学团队长期以来的研究成果，推动了我国大动物基因工程研究技术的发展。”黄行许说。
　　下一步，赖良学团队会尽快将该技术成果应用于人类遗传病的分子治疗，与其他研究单位合作开展相关疾病的临床前研究，也会继续开发、优化新型基因编辑系统，用于复杂遗传性疾病模型的构建及基因治疗。

（责任编辑：秋彤）